03/02/2025 - Comunicato Stampa
Al Policlinico Tor Vergata un aggiornamento dedicato alle Malattie Rare con gli esperti nazionali di patologie del sistema del Complemento
“Complement(R)arity, Complement and Kidney – from rarity to complementarity”
Sabato 1 febbraio 2025 si è svolto, con successo e grande partecipazione, presso l’Aula Anfiteatro Giubileo 2000 del Policlinico Universitario Tor Vergata (PTV) l’evento scientifico di carattere nazionale “Complement(R)arity, Complement and Kidney – from rarity to complementarity” dedicato alle Malattie Rare da difetti del sistema del Complemento a prevalente interessamento renale. I responsabili scientifici del Congresso, la Prof.ssa Anna Paola Mitterhofer, nefrologa responsabile della UOSD Nefrologia e Dialisi del PTV, e la Dott.ssa Paola Triggianese, medico immunologo presso lo stesso Policlinico, hanno ospitato ricercatori da tutto il territorio nazionale esperti di patologie del sistema complementare in ambito immunologico e nefrologico.
Con un approccio multispecialistico e trasversale sono stati affrontati temi di ricerca di base, clinica e terapeutica, offrendo una visione aggiornata su evidenze e prospettive circa il ruolo del Complemento da meccanismo primario di malattia a promotore della progressione di malattie rare immuno-mediate sistemiche e a prevalente coinvolgimento renale.
Sono state pertanto discusse in un tavolo misto immuno-ematologico e nefrologico le malattie geneticamente determinate, correlate a difetti congeniti di specifiche proteine del sistema del Complemento: sono intervenuti i referenti nazionali e il Presidente del Network ITACA per Angioedema Ereditario, i referenti clinici regionali per Emoglobinuria Parossistica Notturna e Sindrome Uremico-emolitica atipica, tutte malattie rare queste per cui il PTV rappresenta un Centro di Riferimento Regionale. Il programma ha previsto anche l’intervento di specialisti oftalmologi, geriatri, cardiologi ed esperti di nutrizione clinica per discutere il ruolo delle disfunzioni acquisite del Complemento nei meccanismi di malattia e danno d’organo nelle condizioni legate all’invecchiamento.
La sessione dedicata alle malattie rare e complesse immuno-reumatologiche ha ospitato specialisti che si sono concentrati sulle implicazioni di danno renale, ostetrico-ginecologiche e sulle sfide pediatriche, trattando anche nuove strategie terapeutiche mirate e innovative. L'ultima sessione è stata dedicata alle vasculiti rare caratterizzate da un coinvolgimento prevalente renale e polmonare: specialisti nefrologi e pneumologi hanno approfondito i meccanismi di attivazione del Complemento nelle vasculiti ANCA-correlate e nei disordini eosinofilici, nonché sul coinvolgimento polmonare e renale nella Sclerosi Sistemica.
In tutte le discussioni affrontate durante i lavori, è emerso come i farmaci innovativi modulatori del Complemento permettono oggi rispetto al passato di curare le malattie rare per cui trovano indicazione, modificandone radicalmente la prognosi. Tali approcci terapeutici hanno provveduto a cambiare non solo la storia della malattia e la qualità di vita dei pazienti ma anche la visione di strategie potenziali nel trattamento di condizioni ad oggi ancora difficili da trattare, facendo luce su nuove prospettive terapeutiche.
La giornata ha visto anche la partecipazione delle Associazioni dei Pazienti: i Rappresentanti dei Pazienti affetti da malattia rara (Rappresentante Regionale A.A.E.E. Maria Concetta Cascetti, Presidente Associazione Malati di Rene Roberto Costanzi) si sono alternati per offrire ai partecipanti la loro esperienza, presentare i bisogni soddisfatti dai nuovi modelli di assistenza, nei quali il Centro di Riferimento per la malattia rappresenta un cardine, e dalle nuove terapie sempre più pratiche e mirate al miglioramento della qualità di vita; i bisogni ancora da soddisfare sono stati discussi soprattutto in termini di implementazione della fruibilità delle risorse assistenziali e terapeutiche.
L’obiettivo principale del Congresso Nazionale è stato, quindi, definire la rilevanza della "complementarità" nell’ambito della gestione multidisciplinare - necessaria per il sospetto diagnostico, la gestione e la terapia delle “immuno- nefropatie” rare e complesse: in tale contesto, patologie mediate da disregolazioni del sistema del Complemento, pur essendo rare ("Rarità"), costituiscono un modello ben documentato e, al tempo stesso, un interessante ed attuale focus di ricerca
